Когда и как российские ученые победят ВИЧ на генном уровне?

Ученые в Санкт-Петербурге работают над уникальной технологией, которая сможет победить ВИЧ на генном уровне. Прогнозы делаются специалистами на ближайшие 5 лет. Если за это время в лечебной практике станут больше использовать прием редактирования ДНК, это сулит полное излечение пациентов от ВИЧ-инфекции.

Научную идею на уровне стартапа поддержали в «Сколково» с привлечением инвестфонда RBV Capital.

Врачи не собираются «убивать» сам вирус, поскольку не столь опасна инфекция, сколь изменения, которые он производит в организме. Генетические технологии призваны «чинить» сломанный иммунитет, то есть убирать причину осложнений от болезни. Сейчас эту задачу выполняет АРВ-терапия, которая контролирует вирус и его размножение. Генная инженерия могла бы отменить пожизненное лечение препаратами и убрать проблему «побочек» от них. 

Чтобы понять, какие методы используют петербургские ученые, стоит обратиться к истории. В молекулярной биологии всегда считалось, что генетическая информация проходит только в одном направлении - от ДНК к РНК и белкам. Эту догму опроверг американский вирусолог Дэвид Балтимор, когда наткнулся на  фермент, который делал обоюдным обмен генетической информацией между ДНК и макромолекулой РНК. Ученый назвал его обратной транскриптазой (ревертазой), и показал, что это и есть лазейка для вирусов - вторгаясь в процесс обмена между ДНК и РНК, они встраивают свой генетический материал в клетки. Но это стало и возможностью для развития терапии на генном уровне. Колдуя над геномом клетки, можно задать ей нужные функции - например, отключить разрушение, проведя деактивацию болезнетворного гена, или наоборот подсадить ген, который выполнит работу лекаря.

ВИЧ «цепляется» за клетки человека, но его можно отучить от этой привычки, отобрав всего лишь один рецептор

В мире есть люди, которые полностью устойчивы к ВИЧ-инфекции, и их иммунитет передается на генном уровне из поколения в поколение. Они часто проживают в приполярных зонах России и Европы.  В их организме нет рецептора CCR5, который у обычных людей захватывает вирус иммунодефицита с поверхности клеток. 

Как эти знания сейчас используются в новом проекте по генной инженерии ученых из Санкт-Петербурга, рассказала «Ведомостям» врач-гематолог Марина Попова, из Первого медицинского университета им. Павлова.

«И тогда возникла другая мысль: а что если искусственно создать мутацию гена рецептора CCR5? Для чего изъять у пациента его собственные кроветворные стволовые клетки и уже вне организма «отредактировать» их, внеся изменения в геном. А затем трансплантировать клетки с измененным геном обратно пациенту. По идее, из трансплантированных стволовых клеток мы должны получить иммунные Т-клетки, на поверхности которых нет рецептора CCR5. ВИЧ уже не сможет их инфицировать, иммунная система пациента станет невосприимчивой к заболеванию», -  Марина Попова, сотрудник НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой.

Марина Попова давно занимается трансплантацией костного мозга и хорошо представляет, как работает редактирование ДНК, и как с помощью него можно получить совершенно новый метод лечения. Его разработка стала предметом одного из уникальных проектов в российской научной медицине. 

«Конечно, можно было сидеть и ждать, когда какая-нибудь крупная фармацевтическая компания разработает такой метод, потом придет к нам, врачам, и скажет: вот, покупайте! Но зачем ждать?», - гематолог и трансплантолог Марина Попова.

Терапевтические продукты, созданные путем редактирования ДНК, пока нигде в мире не зарегистрированы. Как отметил председатель правления Life4me+, кандидат химических наук Алекс Шнайдер, подобные исследования важны для развития фундаментальной науки по генной терапии, но ни один из этих методов невозможно применять для массового излечения от ВИЧ. Именно поэтому, от этих стратегий давно отказались в мировом научном сообществе.

Тем не менее, разработками в этом направлении занимаются многие ученые. НИИ Горбачевой делают это в сотрудничестве с коллегами из Гамбургского университета, которые уже успели запатентовать инструмент редактирования ДНК для внесения мутации в ген CCR5 любых клеток.

«Так называемые генетические ножницы. Этот патент – своего рода краеугольный камень, позволяющий привлечь финансирование и создать метод, который мы задумали», - заключает Марина Попова.