Многие лекарства, получившие ускоренное одобрение, могут не соответствовать требованиям

Согласно данным, представленным Американской ассоциацией исследований рака, только 43% лекарств от рака, получивших ускоренное одобрение FDA, показали клиническую пользу в поддерживающих исследованиях после 5 лет наблюдения. Информация опубликована в JAMA.

Конфликт интересов

В одобрении лекарственных средств заинтересованы сразу несколько сторон: пациенты, которые нуждаются в более эффективном лечении, фармкомпании, которые стремятся как можно скорее вывести свои лекарства на рынок, страховые компании, которые не хотят платить за неэффективные методы лечения, и государственные регулирующие органы, которым поручено следить за безопасностью и эффективностью медицинской продукции. Но у них у всех разные интересы.

ВИЧ

В первые годы эпидемии активисты по борьбе с ВИЧ сыграли важную роль в ускорении доступа к лечению. Благодаря их усилиям, методы лечения, показавшие многообещающие результаты на основе суррогатных маркеров, смогли получить одобрение. Теперь в случае с ВИЧ FDA выдаёт разрешение на лекарства, которые подавляют вирусную нагрузку и повышают количество Т-клеток CD4, не дожидаясь результатов многолетних исследований.

Онкология

Ускоренное одобрение часто используется и в онкологии: около 30% противораковых препаратов проходят этот путь.

Суррогатные показатели лечения рака включают уменьшение опухоли и выживаемость без прогрессирования. Но промежуточные результаты, на основании которых происходит одобрение, не могут предсказать общую выживаемость.

Результаты исследования

Эксперты решили оценить, продемонстрировали ли в конечном итоге клиническую пользу лекарства от рака, получившие ускоренное одобрение.

В первом анализе они изучили все препараты, прошедшие через эту процедуру с 2013 по 2017 год.

В общей сложности ускоренное одобрение получили 46 лекарств. За период наблюдения более 5 лет только 43% из них продемонстрировали клиническую пользу (либо высокую общую выживаемость, либо улучшение качества жизни).

63% были переведены на полное регулярное одобрение, 22% было отозвано, а за 15% сохранялся ускоренный статус.

Второй анализ, который охватил период с 2013 по 2023 год, показал, что 60% препаратов, получивших регулярное одобрение, получили этот статус на основе суррогатных показателей.

Комментарии

По итогам исследования эксперты пришли к выводу, что большинство лекарств от рака, получивших ускоренное одобрение, не продемонстрировали улучшения в общей выживаемости или качестве жизни в течение 5 лет.  

Чтобы решить эту проблему, в декабре 2022 года был принят Закон о комплексной реформе Управления по контролю за продуктами и лекарствами, согласно которому компании обязаны провести подтверждающие испытания в качестве обязательного условия для ускоренного одобрения.