Генная терапия ВИЧ: над чем задумались ученые?

Ученые возлагают большие надежды на разработки в области генной терапии ВИЧ. В настоящее время одной из самых перспективных стратегий считается технология CRISPR-Cas9 — своеобразные «генетические ножницы», которые позволяют удалить из структуры клеток вирусные гены.

Предыдущие исследования показали, что CRISPR эффективно вырезает из клеток не только гены наследственных заболеваний, но и интегрированный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ 1).

Ученые из Пизанского университета (Италия) решили выяснить — куда девается вырезанная ДКН вируса?

Доктор Микеле Лай, один из авторов исследования, считает, что вырезанные молекулы вирусной ДНК образуют стабильные кольца, которые могут интегрироваться в геном. То есть они могут сформировать небольшие инфекционные молекулы. Этот факт и может стать проблемой в работе над технологией CRISPR при лечении ВИЧ.

Чтобы проверить эту идею, Лай и его коллеги обработали ВИЧ-инфицированные клетки с помощью CRISPR и использовали метод специфической амплификации кольцевой вирусной ДНК. Это позволило им обнаружить в клетках, обработанных CRISPR, крошечные плазмиды, способные возобновить развитие инфекции.

«Мы провели некоторые расчеты, и оказалось, что на каждую 1000 клеток приходится примерно одна такая клетка. Даже если CRISPR работает в 100% Т-клеток, у вас все равно будет достаточное количество клеток, в которых [плазмиды] могут запустить инфекцию», — сказал Мауро Пистелло, старший автор статьи. 

Дальнейшие опыты подтвердили эту теорию — даже после успешного удаления вируса с помощью генной терапии, «он может собраться во что-то функциональное».

Эксперты считают, что такой ход событий является «самым провокационным сценарием». Но, поскольку подобный риск существует, процесс необходимо детально изучить во время дальнейших исследований. Это позволит создать «функциональную и безопасную стратегию генной терапии в будущем».

«Идея многоцелевой стратегии борьбы с ВИЧ с помощью генной терапии теперь имеет два уровня поддержки: сдерживание эволюции вирусной резистентности и устранение возможности повторной сборки вируса в функциональную молекулу», — утверждают ученые.