Китайские исследователи разработали генную терапию для лечения ВИЧ

Команда учёных Уханьского университета науки и техники представили новую технологию, которая может изменить подход к лечению ВИЧ. Исследование, результаты которого были опубликованы в журнале Molecular Therapy, представляет систему точной доставки инструментов генного редактирования прямо в заражённые клетки. Такой подход может привести к функциональному излечению, то есть полному устранению вируса в организме. 

Команда исследователей во главе с Гу Чаоцзяном изобрела экзосомно-опосредованную целевую систему доставки CRISPR-Cas12a на основе инженерных экзосом. Экзосомы  — мельчайшие пузырьки, которые клетки выделяют и используют как «курьеров» для передачи сигналов (они также переносят биологическую информацию). Учёные загрузили в них систему CRISPR-Cas12a, которая является инструментом для редактирования генов, способным точно разрезать молекулу ДНК. Экзосомы помогают доставить CRISPR-Cas12a прямо в заражённые клетки, даже если вирус в них находится в «спящем» состоянии.

Эксперименты на мышах, инфицированных ВИЧ, а также анализ образцов крови пациентов с ВИЧ показали сильное снижение вирусной нагрузки, а также возможное восстановление иммунитета. В одной экспериментальной группе полное устранение вируса было достигнуто у 2 из 3 мышей

Разработанная терапия уже прошла медицинский этический контроль и готовится к клиническим исследованиям, что приближает её к возможному применению у пациентов.

Ранее специалитсты из Медицинского университета центра Джонса Хопкинса представили генную терапию, спобную навсегда перевести ВИЧ в спящее состояние.