NIH и BMGF проинвестируют разработки в области генной терапии ВИЧ

Достижения в области изучения генома уже привело к разработке ряда новых высокоэффективных методов лечения таких заболеваний, как слепота и некоторые виды лейкемии. На этой неделе Национальные институты здравоохранения США (NIH) и Фонд Билла и Мелинды Гейтс (BMGF) объявили, что в течение последующих 4 лет на разработку подобных методов лечения ВИЧ-инфекции и серповидноклеточной анемии будет направлено $200 млн.

Каждая из организаций обязалась направить на эти цели $100 млн., рассчитывая создать эффективные средства лечения, доступные по всему миру, в том числе в странах с ограниченными ресурсами.

«Это сотрудничество является амбициозным шагом вперед, позволяющим использовать самые передовые научные разработки и глобальную инфраструктуру NIH в области изучения ВИЧ для того, чтобы положить конец глобальной пандемии ВИЧ», - сказал директор Национального Института аллергии и инфекционных заболеваний, входящего в NIH, д-р Энтони С. Фаучи.

«Если мы говорим о тех, кто сегодня больше всего нуждается в передовой терапии, и гарантируем, что нам удастся ее получить, то это станет исключительным достижением общественного здравоохранения, которое будет доступно всем».

Сотрудничество планируется сосредоточить на двух основных направлениях координации. Первая из них заключается в поиске потенциальных лекарств от обоих заболеваний для доклинической и клинической оценки, которые позднее будут совместно профинансированы. Второй областью взаимодействия будет определение долгосрочных векторов сотрудничества с африканскими странами для продвижения жизнеспособных вариантов терапии в условиях поздних фаз клинических исследований, решение о финансировании которых будет приниматься на основе достигнутых результатов.

Согласно информации NIH, проекты потребуют создания «новых средств доставки, способных донести передовые терапевтические инструменты до требуемых областей организма, гарантируя при этом предельную оптимизацию и повышение эффективности процесса лечения соответствующих заболеваний».

В частности, в области ВИЧ это потребует создания системы, которая будет направлена на резервуар провирусной ДНК, продолжающей существовать в небольшом количестве клеток пациента, даже несмотря на эффективное лечение. Одним из возможных подходов является обнаружение резервуара инфицированных клеток, которые содержат интегрированные геномы ВИЧ, обработка и целенаправленное изменение последовательности ДНК с помощью технологии редактирования генов.

«Испытание технологии in vivo (в организме) могло бы стать важным шагом вперед по сравнению с нынешним этапом, в рамках которого генетическая терапия применяется только в отношении клеток, взятых из организма (ex vivo), а затем повторно введенных», - говорится в заявлении.

Одна из крупнейших проблем генной терапии заключается в том, что ее проведение является крайне сложным и дорогостоящим, а потому недоступным для большинства стран мира.

Однако, как известно, ВИЧ-инфекция и серповидноклеточная анемия – заболевания, имеющие «региональный дисбаланс» и чаще поражающие людей, живущих в странах Африки.

Почти 95% из 38 миллионов человек, живущих с ВИЧ в мире, проживают в районах с ограниченными ресурсами, причем 67% - в странах Африки к югу от Сахары. Важно, что около половины из них при этом не получает необходимого лечения.

Чтобы изменить ситуацию, инвестиции направят на разработку наиболее безопасных, эффективных и доступных для стран с ограниченными ресурсами методов лечения.