Препарат для лечения ВИЧ улучшает когнитивные функции при синдроме Дауна

Согласно результатам исследования учёных из Центра геномной регуляции (CRG) и Исследовательского института СПИДа IrsiCaixa, препарат ламивудин, который используется для лечения ВИЧ, улучшает когнитивные функции при синдроме Дауна. Испытание проводилось на животных. Результаты опубликованы в журнале Journal of Cellular and Molecular Medicine.

Синдром Дауна — генетическое нарушение, при котором у человека появляется одна лишняя хромосома. Это приводит к умственной отсталости (разной степени) и влияет на память, продолжительность концентрации внимания и способность говорить. Взрослые с синдромом Дауна сталкиваются с ускоренным старением, что приводит к снижению когнитивных функций и повышает риск развития болезни Альцгеймера.

Чтобы жить независимой жизнью, многие люди с синдромом Дауна проходят терапию когнитивной стимуляции (один из немногих доступных вариантов лечения). Но для таких пациентов пока не существует лекарственных препаратов. В настоящее время эксперты нацелены на работу с ретротранспозонами — это сегменты ДНК, которые меняют своё местоположение в геноме, создавая РНК-копии самих себя. Они могут внедряться в определенные области генома и располагаться в участках, стимулирующих гены, связанные с заболеванием.

Ретротранспозоны быстро реплицируются внутри клеток, что делает их похожими на вирус иммунодефицита человека. По мнению экспертов, ВИЧ и ретротранспозоны нуждаются в одной и той же молекуле, чтобы копировать себя: ферменте обратной транскриптазы. Ламивудин как раз относится к категории препаратов, которые блокируют обратную транскриптазу, соответственно он может помочь пациентам с синдромам Дауна. 

В процессе испытаний на животных эксперты подтвердили эту теорию. У мышей, получавших ламивудин в течение 4 месяцев, улучшились когнитивные функции, включая память и двигательную активность. Исследователи предполагают, что эти преимущества ламивудина могут быть связаны с его влиянием на один или несколько вариантов гена АРР.

Чтобы подтвердить аналогичный эффект препарата у людей, будут проведены дополнительные клинические исследования. Учёные планируют также испытать его эффективность и при болезни Альцгеймера.

Предыдущие исследования показали, что ритонавир, ещё один препарат для лечения ВИЧ, может помочь людям с неврологическими расстройствами. Согласно результатам доклинических испытаний, ритонавир восстанавливает множественные аномалии головного мозга.