В Великобритании одобрили первую в мире терапию на основе «генетических ножниц»

Генная терапия Casgevy предназначена для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Разработка принадлежит компаниям Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA) одобрило препарат для пациентов от 12 лет и старше, сообщается в пресс-релизе.

Casgevy – это первое в мире лицензированное лекарство, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR («генетические ножницы»). Он редактирует дефектный ген в стволовых клетках. Для этого их извлекают из костного мозга, редактируют в лаборатории, а затем вводят обратно пациенту. Эффект от лечения может быть достаточно длительным, в идеале – всю жизнь.

Одобрение препарата основано на промежуточных результатах двух клинических испытаний, которые продолжаются в настоящее время. Casgevy получили 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией, у 28 из них (97%) не было тяжёлых приступов в течение как минимум 12 месяцев после введения препарата. А для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии лекарство ввели 42 пациентам. Из них 39 (93%) также в течение минимум года не нуждались в переливании эритроцитов. 

В ходе испытаний не было выявлено никаких серьёзных проблем с безопасностью.

Напомним, что технология CRISPR используется и в разработке препаратов для лечения ВИЧ. Один из наиболее перспективных - EBT-101 от компании Excision Biotherapy. В июле 2023 года лекарство получило статус Fast Track, который позволит ускорить его разработку и последующее одобрение.