FDA одобрило первую генную терапию для лечения взрослых с гемофилией B

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат против гемофилии В — Hemgenix. Разработка принадлежит нидерландской компании UniQure. Сообщается также, что Hemgenix станет самым дорогим лекарством в мире, его предполагаемая стоимость — 3,5 млн долларов.

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) — генно-терапевтический вектор на основе аденоассоциированного вируса. Препарат предназначен для лечения тяжёлой и умеренно тяжёлой гемофилии В у взрослых пациентов. Это заболевание возникает при врождённом дефиците фактора IX, что приводит к нарушению свёртываемости крови. От гемофилии В чаще всего страдают мужчины, женщины могут переносить заболевание бессимптомно.

Hemgenix содержит ген фактора свертывания крови IX, который экспрессируется в печени, регулируя выработку белка. Лекарство вводится в виде разовой дозы путём внутривенного вливания. В результате лечения уровень фактора IX повышается, сокращая количество кровотечений.

Безопасность и эффективность препарата подтвердили два исследования, в которых приняли участие 57 мужчин от 18 до 75 лет. В процессе испытаний среднегодовое количество кровотечений у участников снизилось на 54%. Также значительно сократилась потребность в заместительной терапии. Среди побочных эффектов были отмечены: головная боль, повышение уровня ферментов печени и недомогания, похожие на симптомы гриппа.

«Сегодняшнее одобрение открывает новый вариант терапии для пациентов с гемофилией В и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжёлое бремя болезни», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.