Внутривенный препарат CRISPR/Cas для лечения ВИЧ будет тестироваться на людях

Управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило проведение клинических испытаний новой терапии ВИЧ (CRISPR/Cas) на людях. Об этом в своем пресс-релизе сообщила компания Excision BioTherapeutics, которая будет проводить исследование.

Разработчики считают систему CRISPR/Cas «потенциальным лекарством от хронического ВИЧ». Ожидается, что эта технология сможет заменить стандартную антиретровирусную терапию (АРВТ), которая предотвращает репликацию ВИЧ, но не выводит его из организма.

ВИЧ интегрирует свой генетический материал в геном клетки-хозяина, а это означает, что доступные методы лечения просто не могут удалить его. С помощью технология CRISPR/Cas можно редактировать ДНК, так что встроенный вирус иммунодефицита можно будет просто вырезать из генома. Это может привести к полному излечению от ВИЧ, утверждают эксперты.

Испытание CRISPR/Cas на животных

Группе ученых из Университета Темпл и Медицинского центра Университета Небраски удалось полностью удалить вирус ВИЧ у некоторых мышей (у двух из семи) во время доклинических испытаний, используя комбинацию CRISPR + АРВТ. Животным сначала вводили антиретровирусные препараты, которые помогли ослабить ВИЧ, а затем опробовали систему CRISPR/Cas. Эксперты в процессе исследования не обнаружили побочных эффектов, которые могли быть связаны с терапией.

Параллельно ученые из Медицинской Школы Льюиса Каца при Университете Темпл проводили испытания этой технологии на приматах. Сначала обезьянам провели курс АРВ-терапии, а потом внутривенно ввели CRISPR/Cas. Ученым не удалось полностью избавить клетки лимфатических узлов от ВИЧ (количество вирусной ДНК уменьшилось на 38-95%), но технология показала свой потенциал. Во время тестирования ученые выяснили, что терапия проникает во все ткани организма, где находятся резервуары ВИЧ.

Планы

Следующий этап — клинические испытания фазы I/II на людях, которые, согласно заявлению представителей компании Excision BioTherapeutics, начнутся в конце 2021 года. Эксперты планируют оценить эффективность разных дозировок CRISPR/Cas, вводимого внутривенно, а также безопасность препарата.

Ранее мы писали о том, что Фонд исследований в области СПИДа выделил $600 000 на изучение передовых методов генной терапии ВИЧ. Помимо технологии CRISPR/Cas,  гранты получили еще два проекта: CAR-T-терапия, которая ранее использовалась для лечения рака, и широкофункциональные антитела bFAbs.