Первый человек получил терапию на основе CRISPR для функционального лечения ВИЧ

Использование метода редактирования генов (CRISPR) является важным шагом в поиске функционального лечения ВИЧ. В настоящее время исследование проходит препарат EBT-101, разработанный компаний Excision BioTherapeutics совместно с экспертами из Медицинской школы Льюиса Каца.

Издание EurekAlert сообщило о том, что первый человек, получивший однократную внутривенную терапию EBT-101, находится под наблюдением и скоро будет проверен на предмет восстановления вируса после прекращения АРВ-терапии. Если «одноразовое» лечение сработает, пациенту больше не нужно будет принимать антиретровирусные препараты, утверждают исследователи.

EBT-101 — это терапевтическое средство, которое работает на основе «генетических ножниц». Технология позволяет вырезать большие части генома ВИЧ, тем самым сводя к минимуму потенциальную «утечку» вируса. Препарат разработан как средство для полного излечения ВИЧ после одного укола.

По словам разработчиков, удаление ДНК ВИЧ из клеточного генома необходимо для эффективного лечения. Вирус прячется длительное время в тканевых резервуарах, уклоняясь от иммунной системы и антиретровирусной терапии. Доклинические исследование показали, что EBT-101 эффективно удаляет ДНК ВИЧ из инфицированных клеток. Эти результаты послужили основой для проведения клинических испытаний.

«Официальное начало фазы 1/2 клинических испытаний EBT-101 приближает нас на один чрезвычайно важный шаг к созданию потенциального лекарства от ВИЧ», — сказала доктор Эми Дж. Голдберг, один из авторов исследования.