Новый подход к редактированию генов CRISPR может привести к излечению от ВИЧ

Как вирус иммунодефицита человека, который составляет лишь треть размера SARS-CoV-2 и содержит всего 12 белков и геном, способен захватить иммунные клетки организма с «впечатляющей скоростью и маневренностью»?

Учёные из Northwestern Medicine, чтобы найти ответ на этот вопрос, использовали новый подход в технологии редактирования генов CRISPR. В ходе исследования они обнаружили 86 генов, которые могут играть роль в репликации ВИЧ, включая 46 генов, которые ранее не изучались в контексте ВИЧ-инфекции. Эксперты надеются, что их открытие «поможет найти пути к возможному излечению от ВИЧ». Результаты исследования опубликованы в Nature Communications.

Что сделали учёные?

Т-клетки, на которые нацелен ВИЧ, были выделены из донорской крови человека. С помощью технологии редактирования CRISPR-Cas9 из Т-клеток удалили некоторые гены, после чего заразили ВИЧ. Исследователи обнаружили, что, когда эти клетки теряли ген, важный для репликации вируса, это приводило к снижению ВИЧ. Но когда клетки теряли противовирусный фактор, инфекция усиливалась. После этого команда учёных проверила идентифицированные гены, выборочно отключив их у новых доноров.

«С системой CRISPR нет посредника — ген включен или выключен. Способность включать и выключать гены в клетках, выделенных непосредственно из крови человека, меняет правила игры. Этот новый анализ является наиболее точным представлением того, что происходит в организме во время ВИЧ-инфекции, которое мы могли бы легко изучить в лаборатории», — сказала доктор Джадд Халтквист из Northwestern.

В процессе исследования учёные определили 86 генов, которые помогают ВИЧ встраиваться в ДНК человека. Часть этих генов и ранее была связана с вирусом, а 46 из них никогда не рассматривались в контексте этого заболевания, поэтому они могут стать новыми мишенями для борьбы с ВИЧ. Что приведёт к разработке лекарства, способного избавить людей от ВИЧ-инфекции, считают эксперты. 

Специалисты считают систему CRISPR «потенциальным лекарством от хронического ВИЧ». Многие фармкомпании активно используют эту технологию в своих разработках. К примеру, Excision BioTherapeutics недавно получила разрешение от FDA на проведение клинических испытаний новой терапии ВИЧ на основе CRISPR/Cas на людях.