Новый подход к генной терапии ВИЧ оказался успешным в исследованиях на животных
Исследователи из Университета здравоохранения и науки штата Орегон (OHSU) представили результаты эксперимента по генной терапии ВИЧ. Они протестировали подход, при котором в организм вводится определённый ген. Именно он стимулирует клетки вырабатывать антитела, блокирующее рецептор CCR5. Этот рецептор находится на поверхности клеток и используется вирусом для проникновения в организм. Подробности опубликованы в журнале Science.
Эксперимент проводился на обезьянах, заражённых вирусом SHIV (лабораторно созданный гибрид вирусов HIV и SIV). После однократной инъекции потенциальной генной терапии 6 из 19 животных смогли контролировать инфекцию более года без дополнительного лечения.
Авторы исследования подчёркивают, что метод не устраняет вирус полностью. Однако он может стать альтернативой пожизненному приёму антиретровирусных препаратов. По словам исследовательницы ВИЧ Шарон Левин из Института Доэрти, результаты показывают возможность длительного подавления вируса с помощью генной терапии, воздействующей на клетки организма.
Исследование основано на двух предыдущих научных направлениях. Первое связано с использованием так называемых широко нейтрализующих антител, которые уже демонстрировали эффективность в экспериментах на животных. Второе основано на изучении редкой мутации гена CCR5. Люди, унаследовавшие такую мутацию от обоих родителей, обладают высокой устойчивостью к ВИЧ. Именно эта особенность ранее помогла вылечить нескольких пациентов с ВИЧ и раком крови после трансплантации стволовых клеток от доноров с защитной мутацией.
Для доставки нужного гена исследователи использовали аденоассоциированный вирус, или AAV. Такой метод уже применяется при лечении некоторых форм гемофилии, мышечной дистрофии и нарушений слуха. В новом эксперименте использовалась низкая доза вируса и однократная инъекция в мышцу. Серьёзных побочных эффектов учёные не зафиксировали.
Однако эта терапия оказалась эффективной не у всех животных. У 7 обезьян иммунная система начала воспринимать вырабатываемое антитело как чужеродное вещество. Однако у 4 животных спустя 5–14 месяцев производство защитных антител неожиданно восстановилось.
Руководитель исследования Джона Саша считает, что одной только блокировки CCR5 может быть недостаточно для лечения людей. По его мнению, метод, вероятно, придётся сочетать с другими видами антител. Его коллеги также отмечают необходимость дополнительных исследований, особенно в вопросах безопасности и долгосрочного контроля терапии.
