Достижения 2022 года: новаторские исследования, важные одобрения и успехи в генной терапии

В 2022 году вновь появился интерес к разработке новых методов лечения сложных заболеваний. После пандемии Covid-19 учёные вернулись к инновационным исследованиям в области генной терапии, ВИЧ, болезни Альцгеймера и тропических инфекций. Журнал Financial Express опубликовал основные достижения 2022 года.

Новые лекарства и вакцины против малярии

В сентябре 2022 года учёные из Оксфордского университета представили результаты исследования эффективной противомалярийной вакцины R21, которая достигла 75%-го порога эффективности ВОЗ. В этом же месяце вакцина против малярии Mosquirix от компании GSK прошла предварительную квалификацию Всемирной организации здравоохранения.

Компания Novartis и некоммерческая организация «Лекарства от малярии » (MMV) объявили о запуске III фазы исследований новой комбинации ганаплацид/лумефантрин-SDF для лечения малярии у взрослых и детей. Испытания начнутся в 2023 году.

Прогресс в исследованиях ВИЧ

В 2022 году было проведено множество успешных доклинических исследований, которые улучшили иммунный ответ на ВИЧ у животных моделей. 

Учёные из США запустили исследование комплексного лечения ВИЧ, цель которого - стимулировать иммунную систему людей, чтобы она могла контролировать вирус без лекарств.

Компания  Excision разработала новый препарат на основе метода CRISPR для функционального лечения ВИЧ.

Группа учёных из компании Moderna добились значительных успехов в разработке эффективной вакцины против ВИЧ. В настоящее время препарат проходит клинические испытания на людях.

Также первый этап испытаний на людях прошла новая вакцина от ВИЧ на основе модицированной версии белка вируса. Препарат вызвал иммунный ответ у 97% участников.

Достижения в области лечения рака, сердечно-сосудистых и редких заболеваний

В начале декабря Управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Krazati для лечения метастатического немелкоклеточного рака лёгкого у пациентов с мутацией KRAS G12C.

В апреле FDA одобрило Camzyos для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии II-III классов.

В июне был одобрен препарат Amvuttra для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза (hATTR) с полинейропатией.

В сентябре компания Bluebird bio получила одобрение на одноразовую генную терапию Skysona для пациентов с редким неврологическим расстройством, церебральной адренолейкодистрофией (CALD).

Исследование болезни Альцгеймера

В 2022 году было несколько неудачных исследований препаратов для лечения болезни Альцгеймера. Тем не менее, учёные по-прежнему считают, что этот год был  «знаменательным» для данной области.

Препарат адуканумаб от Biogen пережил ряд взлётов и падений в 2021 и 2022 годах. В сентябре компания сообщила о положительных результатах клинических испытаний леканемаба, второго моноклонального антитела, удаляющего амилоид. Во время III фазы исследований соединение замедлило снижение когнитивных функций на 27% среди участников с ранними симптомами болезни Альцгеймера.

Два месяца спустя было сообщение о клинической неудаче антиамилоидного препарата от Roche.

В следующем году компания Eli Lilly обнародует результаты III фазы исследования донанемаба, еще одному лекарству-кандидату для лечения болезни Альцгеймера.

Генная терапия

Технология редактирования генов CRISPR активно развивается в течение последних 10 лет. Эксперты выделяют 5 наиболее перспективных направления в этой области – это ВИЧ, болезни крови, онкология, редкие заболевания и инфекционные болезни. Об этом более подробно мы писали ранее.