Технология редактирования генов CRISPR — 5 многообещающих направлений

За последние 10 лет применение технологии CRISPR («генетические ножницы») для лечения серьёзных заболеваний стало частью биофармацевтических инноваций. Технология развилась настолько, что теперь способна выполнять сложное редактирование генов: не только вырезать отклоняющийся от нормы генетический код, но и менять его на другой (функция «поиск и замена»).

По мнению учёных, существует несколько областей, в которых препараты для редактирования генов кажутся наиболее многообещающими. Это ВИЧ, онкология, генетические заболевания крови и редкие болезни.

«Технологическая эволюция может открыть множество новых возможностей для CRISPR в будущем. На данный момент мы наблюдаем наибольший прогресс и потенциал редактирования генов в медицинском мире», - утверждают эксперты.

ВИЧ

В этом году компания Excision BioTherapeutics запустила клинические испытания препарата на основе CRISPR для функционального лечения ВИЧ. В отличие от других лекарств с использованием «генетических ножниц», EBT-101 нацелен на сам вирус, а не на человеческие клетки – он в первую очередь вырезает те области, которые позволяют ВИЧ размножаться.

Цель состоит в том, чтобы исключить способность ВИЧ сохраняться в организме человека, и в конечном итоге устранить необходимость в антиретровирусной терапии.

Заболевания крови

Одно из крупнейших достижений 2022 года, связанных с CRISPR – это разработка препарата для лечения генетических заболеваний крови (бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии). Терапия под названием exa-cel уже одобрена FDA и появится на рынке во второй половине 2023 года.

Рак

Ещё одна важная разработка 2022 года в области CRISPR нацелена на борьбу с онкологией. Исследование показало, что редактирование генов можно использовать для изменения иммунной системы, направляя Т-клетки на определённые типы опухолей. По мнению учёных, этот подход можно эффективно использовать при различных видах рака, таких как рак молочной железы и толстой кишки.

Редкие заболевания и не только

Современные экспериментальные разработки препаратов, связанных с CRISPR, позволят контролировать редкие заболевания, например, болезнь Лу Геринга и транстиретиновый амилоидоз. А также более распространённые болезни, такие как инфекции мочевыводящих путей, вызванные бактериями, и ряд других заболеваний.