Экспериментальный препарат K-9 восстановил зрение и двигательную функцию у мышей с рассеянным склерозом

Исследование, представленное учёными из Университета Вирджинии (University of Virginia, США), показало, что экспериментальный препарат камувудин-9 (K-9) помогает восстановить зрение и движения, утраченные при рассеянном склерозе. Результаты работы опубликованы в журнале Science Translational Medicine.

Исследование

Рассеянный склероз — заболевание, при котором иммунная система повреждает защитную миелиновую оболочку нервных волокон в головном и спинном мозге. Существующие методы лечения сдерживают активность иммунных клеток и предотвращают обострения, но не способны устранить уже возникшие повреждения нервной ткани. В поисках более эффективного подхода исследователи обратили внимание на инфламмасому — сигнальную систему врождённого иммунитета. Именно она запускает цепочку разрушения нервных волокон.

В основе работы — препараты NRTIs (нуклеозидные ингибиторы обратной транскриптазы), одобренные для лечения ВИЧ и гепатита В. Они также блокируют активацию инфламмасомы. Учёные модифицировали эти молекулы, полностью нейтрализовав их противовирусные свойства и связанные с ними побочные эффекты. В результате были получены более безопасные производные — камувудины. Один из них, препарат K-9, ранее уже доказал свою эффективность, защищая сетчатку глаза при её отслоении.

В ходе нового эксперимента у мышей вызывали состояние, похожее на рассеянный склероз. Когда симптомы становились заметными, животным вводили K-9 в течение двух недель. Мыши, получавшие K-9, были полностью защищены от дальнейшего прогрессирования болезни. Кроме того у животных восстановились двигательные функции и зрение после уже существовавшего паралича. Ни одна группа сравнения, включая получавших стандартную терапию от рассеянного склероза, не показала такого выраженного восстановления.

Лабораторный анализ подтвердил, что препарат K-9 защитил  от разрушения нервные волокна и их защитную оболочку в спинном мозге. Кроме того, в крови мышей снизился уровень особого белка (NfL) — главного индикатора повреждения нервной ткани.

Учёные дополнительно проанализировали страховые данные более чем 3 млн пациентов в США. Среди тех, кто принимал NRTIs для лечения ВИЧ, гепатита В или доконтактной профилактики, рассеянный склероз диагностировали реже.

Комментарии

Препарат K-9 и его аналоги уже успешно проходили клинические испытания при различных заболеваниях глаз и доказали свою безопасность для человека. На основе этих данных авторы планируют перейти к клиническим исследованиям K-9 у пациентов с рассеянным склерозом и боковым амиотрофическим склерозе.