Эффективность генной терапии при редкой форме иммунодефицита

Исследование показало, что новая генная терапия эффективна при лечении тяжёлого комбинированного иммунодефицита – она приводит к восстановлению Т-клеточного иммунитета. У большинства пациентов уже после первого введения препарата Т-клеток оказалось достаточно для защиты организма от оппортунистических инфекций. Исследование проводили учёные из США и Канады, результаты опубликованы в журнале NEJM.

В испытаниях фазы 1/2 приняли участие 10 детей с комбинированным иммунодефицитом и дефицитом белка Artemis. Средний возраст участников – около 3 месяцев, среднее время наблюдения – более 2,5 лет.

Суть терапии заключалась в следующем: пациентам вводили собственные гемопоэтических стволовые клетки, которые содержали копию гена, блокирующего белок Artemis. Для их доставки специалисты использовали новый лентивирусный вектор.

Через 12 недель после проведения процедуры у всех участников выработались функционирующие Т-клетки. 83%  пациентов (5 из 6), за которыми наблюдали в течение 2 лет, имели полное восстановление Т-клеточного иммунитета в среднем через 12 месяцев.

У одного участника, который не достиг полного восстановления иммунитета, была обнаружена цитомегаловирусная инфекция. После второй дозы препарата ситуация изменилась – иммунитет ребёнка смог самостоятельно бороться с вирусом.  

В процессе исследования эксперты зафиксировали нежелательные явления 3 и 4 степени, что было ожидаемо, учитывая сложность процедуры.

Ранее учёные из США нашли способ сделать иммунные клетки устойчивыми к заражению ВИЧ – также с помощью генной инженерии. Доклинические испытания на животных прошли удачно.