Генная терапия ВИЧ провалилась на ранних этапах исследования

Согласно информации, представленной компанией Excision BioTherapeutics, терапия генного редактирования на основе CRISPR была безопасной и хорошо переносилась во время исследования фазы I, но не предотвратила рецидив вируса у первых трёх участников. Результаты были озвучены на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT).

EBT-101 – это терапия на основе CRISPR, которая использует двойные направляющие РНК для воздействия на три участка интегрированного генома ВИЧ. Разрезы в этих местах предотвращают образование неповреждённого вируса.

В августе прошлого года исследователи сообщили, что однократная доза EBT-101 эффективно и безопасно удалила ВИЧ-подобный вирус у обезьян.

Первое клиническое испытание терапии на людях (NCT05144386) началось в 2022 году, в котором приняли участие люди со стабильной неопределяемой вирусной нагрузкой. Согласно протоколу исследования, через 12 недель после получения генной терапии трое из пяти участников прекратили приём антиретровирусных препаратов.

К сожалению, у всех троих произошёл рецидив вируса, и им пришлось возобновить приём таблеток.

Как объясняют эксперты, это, вероятно, произошло потому, что генная терапия не достигла всех клеток, несущих латентный ВИЧ – даже небольшого количества таких клеток достаточно, чтобы возобновить репликацию вируса.

Однако есть надежда на то, что EBT-101 и аналогичные методы CRISPR могут быть полезны в стратегии комбинированного функционального лечения. Один из участников исследования смог поддерживать подавление ВИЧ в течение 4 месяцев – это значительно дольше, чем требуется вирусу для восстановления после прекращения приёма антиретровирусных препаратов.

«Многие люди надеялись, что первое испытание сможет предоставить доказательства возможного излечения от ВИЧ, потому что область ждала это лекарство более 20 лет. Однако было важно, чтобы клиническое испытание установило безопасность EBT-101 как продукта генной терапии, а также безопасность, связанную с использованием CRISPR в полевых условиях», - заявил в пресс-релизе старший вице-президент Excision Уильям Кеннеди.