FDA предлагает схему ускоренного одобрения методов лечения редких заболеваний
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) представило проект рекомендаций, который открывает новые возможности для лечения редких и генетических заболеваний. Главная цель документа — позволить разработчикам доказывать эффективность и безопасность препаратов даже на очень малых группах пациентов, когда провести стандартные масштабные испытания невозможно.
Новое руководство описывает подходы, нацеленные на исправление конкретной молекулярной причины болезни. Речь идет о методах редактирования генома и РНК-терапии. Чтобы получить одобрение, компаниям нужно подтвердить, что препарат воздействует на первопричину заболевания, показать безопасность его введения и сравнить результаты с данными о том, как прогрессирует заболевание в отсутствие терапии.
В FDA подчёркивают: даже небольшое, но строго контролируемое исследование может стать надёжной основой для признания терапии эффективной. При оценке агентство обещает учитывать специфику каждого диагноза, качество доказательств и объективные трудности проведения испытаний для крайне редких состояний.
Комиссар FDA Марти Макари отметил, что этот подход устраняет излишние барьеры и стимулирует научные инновации. Это поможет быстрее сделать перспективные методы лечения доступными для тех, кто в них нуждается больше всего. Сейчас проект открыт для обсуждения: в течение 60 дней общественность может направлять свои комментарии в Федеральный реестр.
Внедрение принципа биологического правдоподобия может ускорить выход на рынок индивидуальных лекарств, повысить их безопасность и снизить стоимость разработки. Это критически важно для людей с редкими генетическими заболеваниями, которые часто имеют ограниченный доступ к стандартному лечению.
Ранее FDA одобрило первую T-клеточную терапию для лечения метастатической синовиальной саркомы, что стало значительным прорывом в онкологии. Терапия предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической синовиальной саркомой, редким и агрессивным видом рака, который трудно поддается лечению.