Началось испытание на людях препарата для лечения хронического гепатита В
Компания Precision Biosciences запустила клиническое испытание своего препарата PBGENE-HBV на людях с хроническим гепатитом В. Первая фаза началась в Молдове, заявки на расширение исследования в регулирующие органы других стран находятся на рассмотрении, говорится в пресс-релизе компании.
Современный стандарт лечения хронической инфекции гепатита В включает класс противовирусных препаратов, называемых аналогами нуклеозидов/нуклеотидов. Эти методы лечения помогают снизить уровень циркулирующего вируса, но они не нацелены на первопричину заболевания – репликацию вирусной ДНК. В связи с этим шанс функционального излечения составляет всего 1-3%.
PBGENE-HBV – это терапия на основе редактирования генов, направленная на прямое подавление репликации вируса, что, по ожиданиям Precision, приведёт к излечению от хронического гепатита В.
Препарат предназначен для воздействия на оба типа вирусной ДНК.
Механизм редактирования генов упакован в липидные наночастицы, которые доставляют «груз» в клетки печени. Там механизм делает разрезы в кзкДНК, что в конечном итоге приводит к её деградации. Эта стратегия также разрезает интегрированную ДНК вируса, после чего она не может использоваться для репликации.
«PBGENE-HBV представляет собой первую клиническую программу редактирования генов при хроническом гепатите В, использующую дифференцированный двойной подход, направленный на устранение кзкДНК и инактивацию интегрированных геномов вируса гепатита В — основной причины вирусной персистенции при хроническом гепатите», - пояснили авторы исследования.
Доклинические исследования на выращенных клетках печении и на мышах показали эффективность генной терапии. Более того, по данным Precision, многократные дозы PBGENE-HBV хорошо переносились нечеловекообразными приматами. Наблюдались некоторые незначительные повышения уровня печёночных ферментов, но они были временными и нормализовались в течение пары недель после введения дозы.
Ранее компания Barinthus Biotherapeutics представила промежуточные результаты исследования своей вакцины от гепатита В - VTP-300. По оптимистичным прогнозам, препарат может позволить пациентам прекратить противовирусную терапию.