Ученые использовали модифицированный ВИЧ для излечения «синдрома мальчика в пузыре»
Группа американских врачей из Детской исследовательской больницы Св. Иуды использовала генетически модифицированную версию ВИЧ для излечения восьми детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД, SCID), также известным как «синдром мальчика в пузыре».
Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID-X1) является редким генетическим заболеванием, вызванным мутацией гамма-субъединицы рецептора интерлейкина-2 (IL2RG). Костный мозг детей, родившихся с SCID-X1, не продуцирует белок, необходимый для усиления иммунитета. В связи с этим воздействие практически любого микроба на их организм становится потенциально опасным для жизни.
Как показывает практика, SCID-X1-положительные пациенты редко живут больше года.
В исследовании, опубликованном в четверг в New England Journal of Medicine, группа специалистов из больницы Св. Иуды в Мемфисе (США) рассказала, как ей удалось разработать генную терапию для эффективного лечения 8 детей, рожденных с SCID-X1.
После сбора образцов костного мозга у каждого пациента они использовали модифицированную версию ВИЧ, чтобы поместить немутантный ген IL2RG в стволовые клетки детей. Затем они ввели пациентам бусульфан, препарат, который помогает освободить место для роста донорских стволовых клеток, и возвратили клетки обратно. Большинство из них были выписаны из больницы в течение месяца.
«Хотя для оценки любых последствий лечения необходимо более длительное наблюдение, - прокомментировал результаты исследователь Морт Коуэн, - имеющиеся у нас данные демонстрируют, что у большинства пациентов, прошедших генную терапию, развивается полноценный длительный иммунный ответ без побочных эффектов».
«Все пациенты в настоящее время отвечают на прививки и имеют иммунную систему, вырабатывающую иммунные клетки, необходимые для защиты от инфекций, когда они исследуют мир и живут нормальной жизнью», - отметила Эвелина Мамкарц из отделения трансплантации костного мозга больницы Св. Иуды, принимавшая участие в исследовании.
«Это первый случай [излечения, - ред.] пациентов с SCID-X1», - добавила она.