В США совершен технологический прорыв в направлении разработки метода функционального лечения ВИЧ-инфекции

Команда Университета Калифорнии под руководством профессора Yuet Wai Kan возможно совершила серьезный рывок в области создания способов терапии ВИЧ-инфекции. Результаты их исследования были опубликованы в июне в журнале PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America).

Все мы помним случай Тимоти Рэя Брауна, "берлинского пациента", у которого развился лейкоз на фоне ВИЧ-инфекции и в 2007 году в берлинской клинике ему проводили трансплантацию костного мозга. В рамках лечения лейкемии прицельно выбрали из 60 найденных доноров того, что имел редкую гомозиготную по мутацию Δ32 C-C рецептора хемокина 5 (CCR5), то есть стволовые клетки, не восприимчивые к ВИЧ — это стало первым случаем излечения от ВИЧ.

Повторять в массовом порядке успех с берлинским пациентом невозможно не только потому, что сама пересадка костного мозга сопряжена с различными серьезными рисками, но в первую очередь из-за мизерных шансов подбора совместимого донора с нужной мутацией. Однако, если чего-то не хватает в природе, то может быть это можно создать?

Прицельное создание стволовых клеток с точечно внесенной мутацией CCR5-Δ32, которая связана с отсутствием группы аминокислот и приводит к невозможности связывания ВИЧ с клеткой, стало возможно буквально полтора года назад благодаря технологии CRISPR-Cas9. Прорывная технология «бесшовной» замены с помощью белка Cas9 групп оснований в геноме, вплоть до точечной заметны одного основания, позволила внести нужные изменения в геном индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК).

После дифференцировки культуры до моноцитов и макрофагов полученные лейкоциты с внесенной мутацией CCR5-Δ32 ожидаемым образом оказались полную невосприимчивость к ВИЧ in vitro, что и продемонстрировала группа из Сан-Франциско.

Однако, это не победа, а лишь серьезный технологический прорыв на пути создания возможного метода функционального лечения ВИЧ-инфекции. До массового внедрения технологии пройдут многие годы, если на пути не возникнут неодолимое преграды. В первую очередь предстоит решить даже не задачи как безопасно подавлять свой восприимчивый к ВИЧ костный мозг, или как пересадить культуру с измененным геномом и безопасно добиться того, что она репопулирует нужным образом и станет доминирующий в организме, в первую очередь стоит задача научится делать пригодные для трансплантации культуры клеток с внесенной мутацией.