44 млн. рублей получит резидент «Сколково» AGCT на испытание «генетических ножниц» для полного излечения ВИЧ

Российская компания AGCT получила финансирование на реализацию первой фазы клинического исследования технологии геномного редактирования для лечения ВИЧ. Исследования пройдут на базе Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени академика И. П. Павлова, в Институт детской гематологии и трансплантологии имени Раисы Горбачёвой

Технология геномного редактирования предполагает «вырезание» участка в гене иммунных клеток человека, после чего ВИЧ теряет способность проникать в новые клетки. Технологию часто называют «генетические ножницы». Учёные полагают, что внедрение такого метода лечения в клиническую практику позволит ВИЧ-положительным пациентам отказаться от пожизненного ежедневного приёма АРВТ и быть здоровыми.

Исследования технологии «генетических ножниц» проводятся во США, Китае, Великобритании, Нидерландах, Японии. В России впервые предложила вывести на рынок такую технологию биотехнологическая компания Advanced Gene & Cell Technologies(AGCT, ЭйДжиСиТи) из Санкт-Петербурга. Компания — резидент «Сколково», резидент технопарка университета ИТМО в Санкт-Петербурге. На днях официальный представитель компании заявил, что AGCT получила первый транш финансирования от венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала Российской венчурной компании РВК и российской фармацевтической компании ЗАО «Р-Фарм». Совокупный объем инвестиций составит 44 млн рублей.

Целью проекта станет проект излечения ВИЧ-положительных людей, страдающих лимфомой. Метод основан на изменении гена хемокинового корецептора CCR5, который находится на поверхностях лимфоцитов и отвечает за проникновение вируса в клетку. С помощью технологии TALEN исследователи планируют сделать ген рецептора CCR5 дефектным, чтобы ВИЧ потерял способность поражать новые клетки иммунной системы человека.

Исследователи ACTG предлагают методику изъятия лимфоцитов ВИЧ-положительного пациента с лимфомой и ex vivo (в пробирке) проведения операции редактирования гена CCR5. Параллельно человеку будет проводиться курс химиотерапии для подавления иммунной системы с рабочим геном CCR5. После процедуры клетки обратно имплантируются ВИЧ-положительному пациенту, они дают рост новым клеткам и организм постепенно заполняется невосприимчивыми к самым распространённым подтипам ВИЧ клетками иммунной системы, лимфоцитами.

Такой способ показан не всем людям, живущим с ВИЧ, так как он несёт риски, связанные с курсом химиотерапии. Но исследователи надеются, что в будущем технология «геномных ножниц» сможет стать безопасной на столько, чтобы предложить её всем пациентам с ВИЧ. Практическая возможность полного «функционального» излечения от ВИЧ доказана случаем «берлинского пациента», когда немецкий гематолог Геро Хюттер добился стойкой ремиссии ВИЧ и онкологического заболевания крови у ВИЧ-положительного пациента после операции пересадки костного мозга от невосприимчивого к ВИЧ пациента.

Такой новый подход в терапии ВИЧ-инфекции потенциально способен снизить нагрузку на бюджет здравоохранения, повысить качество жизни пациентов.

Компания AGCT планирует использовать инвестиции на подготовку пакета доклинических данных для проведения пилотного клинического исследования фазы 1-2. AGCT осуществляет сотрудничество с Агентством стратегических инициатив, участвует в реализации Национальной технологической инициативы (НТИ). Это дает возможность активно работать с Министерством здравоохранения Российской Федерации по созданию нормативно-правовой базы применения метода редактирования генома в клинической практике.